Kostenentwicklung von Orphan Drugs setzt sich ungebremst fort. Faire Preisbildung für Orphan Drugs und Gentherapien noch möglich? Mit der Verfügbarkeit neuer Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen, Orphan Drugs, und in den letzten Jahren insbesondere neuer Gentherapien besteht für Patientinnen und Patienten häufig erstmals die Möglichkeit einer zielgerichteten Behandlung. Damit verbunden ist häufig die Chance auf Heilung oder zumindest auf dauerhafte Linderung, mitunter bereits nach einmaliger Anwendung. Das ist für die Betroffenen eine positive Entwicklung. Gleichzeitig stellen diese neuen Therapien aufgrund extrem hoher Preise das Gesundheitssystem vor große Herausforderungen. Der AMNOG-Report 2022 zeigt, dass die Kosten der Verschreibung eines Orphan Drugs jedes Jahr im Durchschnitt um 16 Prozent steigen. Dies entspricht einer durchschnittlichen jährlichen Steigerung der Jahrestherapiekosten von 25 Tausend Euro. Die Fragen nach der Angemessenheit hoher Preise soll im Rahmen der frühen Nutzenbewertung und anschließender Preisverhandlungen durch das AMNOG beantwortet werden und zu einem fairen Interessensausgleich zwischen pharmazeutischen Unternehmern und gesetzlichen Krankenkassen führen. Angesichts der zunehmend frühen und damit häufig nicht aussagekräftigen Daten ist die Beantwortung der Frage nach der Angemessenheit eines Arzneimittelpreises für Orphan Drugs und Gentherapien inzwischen vielfach nur unter extremer Unsicherheit möglich. Ob es zur Preisfindung neuer Orphan Drugs und Gentherapie kurzfristig gesetzliche Korrekturen am AMNOG bedarf, diskutiert der AMNOG-Report 2022. Zusammen mit den Gastbeiträgen vieler am Nutzenbewertungsverfahren beteiligter Parteien leistet der Report einen objektivierenden und wissenschaftlich fundierten Beitrag zu den fortlaufenden Diskussionen sowie zu möglichen Weiterentwicklung der Nutzenbewertung in Deutschland. Der Report geht dabei erneut auch verschiedenen „AMNOG-Mythen“ nach und fragt beispielsweise, ob eine Rückwirkung des Erstattungsbetrages nachhaltige Einsparungen mit sich bringen würde. „Das AMNOG hat sich grundsätzlich als lernendes System bewährt – das zeigt auch unser diesjähriger Report. Ob für neue spezialisierte Arzneimittel und Orphan Drugs eine nachhaltige und faire Preisbildung auch zukünftig möglich ist, bleibt angesichts kontinuierlich steigender Preise fraglich. Unser Anspruch muss es deshalb sein, das AMNOG so weiterzuentwickeln, dass Patienten weiterhin schnellstmöglichen Zugang zur bestmöglichen Versorgung erhalten, ohne das Gesundheitssystem zu überfordern.“ Andreas Storm, Vorstandsvorsitzender der DAK-Gesundheit „Die anhaltende Entwicklung der Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs stellt das AMNOG und sein System der nutzenbasierten Aushandlung fairer Preise auf die Probe. Gleichzeitig sind zunehmend Marktrücknahmen auch von Orphan Drugs zu beobachten. Im Regelfall sollte nicht mehr auf eine systematische Bewertung von Nutzen und Kosten neuer Therapien als zusätzliche Informationsgrundlage verzichtet werden.“ Prof. Dr. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeldweiterlesen